Как рассказал директор института генной терапии TIGET в Милане Луиджи Нальдини, три года с начала клинических испытаний показали, что  этот метод эффективен.

Генную терапию на основе ВИЧ опробовали на трех пациентах с синдромом Вискотта-Олдрича и трех – с метахроматической лейкодистрофией. Еще десять пациентов находятся в процессе лечения.

При метахроматической лейкодистрофии в нервных клетках накапливаются вещества, разрушающие оболочку отростков этих клеток. Дети с таким заболеванием рождаются здоровыми, но с возрастом их нервная система работает все хуже. У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича нарушена работа иммунной системы и тромбоцитов, они уязвимы для множества заболеваний и страдают от частых кровотечений.

В ходе лечения ученые извлекли из костного мозга пациентов стволовые кроветворные клетки, и заменили в них мутантные гены на нормальные, используя специальные метахроматической лейкодистрофией. Затем клетки были возвращены в костный мозг.

Читай также: ВИЧ-позитивным людям разрешили преподавать в школах

У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича "отредактированные" клетки развились в здоровые клетки крови, обеспечив нормальную работу иммунной системы.

В случае метахроматической лейкодистрофии измененные клетки с кровью попадали в мозг и вырабатывали там белок, необходимый для нормальной работы нейронов.

Кроме того, ученым удалось "заставить" стволовые клетки вырабатывать больше белков для нейтрализации последствий деградации нейронов.

В результате, отмечают исследователи, состояние всех пациентов улучшилось через 20-30 месяцев после начала лечения.

Отметим, в январе минувшего года ученые из США представили новый вид генной терапии, позволяющий сделать часть иммунных клеток неуязвимыми для вируса ВИЧ.

Читайте Ivona.ua в Google News